对于携带NTRK或ROS1基因融合的实体瘤患者而言,最无力的不是确诊时的迷茫,而是得知“没有针对这种突变的靶向药”——这类融合基因跨越肺癌、肉瘤、甲状腺癌、结直肠癌等多个癌种,传统化疗对它们的针对性极弱,放疗又会损伤正常组织,患者往往陷入“试遍所有药都无效”的困境。
NTRK和ROS1基因融合是肿瘤细胞的“异常油门”:原本负责细胞生长信号的TRK或ROS1蛋白,因融合突变变得持续激活,驱动细胞无限增殖、迁移。
关键临床试验数据足以印证其“泛癌种”威力:对于ROS1阳性非小细胞肺癌患者,客观缓解率(ORR)达77%,其中60%的患者缓解持续时间超过12个月;对于NTRK融合实体瘤患者,ORR达57%,包括婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌等多种罕见癌种。更令人惊喜的是颅内疗效——ROS1肺癌患者的中枢神经系统缓解率高达70%,意味着脑转移灶也能被有效控制。副作用方面,主要为轻度头晕、乏力和便秘,3级以上严重不良反应发生率不足10%,远低于化疗的30%以上。
50岁的陈先生确诊ROS1阳性肺癌3年,化疗后进展出现脑转移,头痛得无法入睡,甚至一度无法下床。基因检测显示ROS1-CD74融合,用上罗圣全后,第4周复查,脑转移灶缩小60%,头痛消失;3个月后,肺部病灶缩小45%,他能正常散步、陪家人吃饭。他说:“以前以为脑转移就没救了,现在居然能像正常人一样生活,真是奇迹。”
对NTRK/ROS1融合实体瘤患者而言,
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