培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)为难治性胆管癌开辟靶向治疗新路径

　　胆管癌作为高度恶性的肿瘤，治疗选择有限，尤其对于晚期经治患者预后极差。培米替尼的出现为其中携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合的患者群体带来了突破，这种基于特定基因标志物的精准治疗策略，为难治性胆管癌患者开辟了新的治疗路径。

　　培米替尼是一种强效选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，其通过精准阻断成纤维细胞生长因子受体2信号通路发挥抗肿瘤作用。当成纤维细胞生长因子受体2基因发生融合时，会导致受体二聚化并持续激活，驱动肿瘤发生发展。培米替尼能够可逆性地结合成纤维细胞生长因子受体2的ATP结合口袋，抑制其激酶活性，从而遏制肿瘤生长。该药物适用于既往接受过至少一线系统性治疗失败的、成纤维细胞生长因子受体2融合阳性局部晚期或转移性胆管癌成人患者。

　　关键临床研究数据证实了培米替尼的显著疗效。在一项多队列研究中，一百零七例成纤维细胞生长因子受体2融合经治胆管癌患者接受培米替尼治疗后，独立评审委员会评估的客观缓解率为百分之三十五点五，疾病控制率达百分之八十二。中位至缓解时间为二点一个月，显示出快速的起效能力。在疗效持久性方面，中位缓解持续时间达九点一个月，中位无进展生存期为六点九个月。在安全性方面，最常见的不良反应为高磷血症、脱发、腹泻等，大多数为1-2级，可通过剂量调整和支持治疗进行管理。

　　与既往治疗方案相比，培米替尼展现出显著治疗优势。在培米替尼问世前，这类患者主要依赖化疗，客观缓解率有限。培米替尼不仅显著提高了缓解率，还改善了患者的生活质量。临床案例显示，一位五十五岁女性肝内胆管癌患者，术后肝内多发转移，一线化疗后疾病进展。基因检测发现成纤维细胞生长因子受体2融合，改用培米替尼治疗两个周期后，目标病灶缩小百分之三十八，肿瘤标志物显著下降。治疗期间出现2级高磷血症，经对症处理後控制。患者持续治疗九个月，病情保持稳定。

　　培米替尼的成功应用为难治性胆管癌治疗带来了重要突破，其基于特定基因突变的精准治疗模式，为患者提供了新的希望。随着精准医疗理念的深入，培米替尼在胆管癌治疗领域的价值将进一步提升。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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