在癌症治疗中,有一类特殊的驱动基因改变称为“融合基因”,它如同一个错误的“开关”,持续驱动肿瘤生长。恩曲替尼是一种强效的口服酪氨酸激酶抑制剂,其独特之处在于它能高度选择性地抑制TRK A/B/C、ROS1和ALK激酶活性。当NTRK基因与其他基因发生融合,或肺癌中存在ROS1基因融合时,恩曲替尼可以精准地抑制这些融合蛋白产生的异常信号,从而抑制肿瘤生长并诱导其凋亡。
关键临床试验数据显示,恩曲替尼对于NTRK融合阳性实体瘤和ROS1阳性肺癌均显示出高缓解率,且缓解持续时间长。尤其引人注目的是,它对已发生脑转移的患者同样有效,因为其具有良好的血脑屏障透过能力。与传统的组织学分类治疗模式相比,恩曲替尼代表了基于生物标志物的不限癌种治疗理念的突破。有临床案例表明,一位晚期唾液腺癌患者,常规治疗无效,基因检测发现NTRK基因融合,使用恩曲替尼后,肺部转移灶显著缩小,原发灶得到控制,病情获得长期稳定。
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