在急性髓系白血病的治疗中,艾伏尼布的出现为异柠檬酸脱氢酶1突变患者提供了精准治疗选择。这种靶向抑制剂通过选择性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1,减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的生成,诱导白血病细胞分化成熟。其独特的分化诱导机制使其在异柠檬酸脱氢酶1突变急性髓系白血病中显示出显著疗效。
推荐剂量为五百毫克每日一次口服,连续治疗直至疾病进展或出现不可耐受毒性。常见不良反应包括恶心、腹泻、分化综合征和心电图QT间期延长,需要密切监测。与传统化疗相比,艾伏尼布在异柠檬酸脱氢酶1突变患者中显示出良好的耐受性和持久的缓解率,避免了传统化疗的骨髓抑制毒性。临床案例显示,一位六十一岁难治性急性髓系白血病患者对标准化疗方案无效,基因检测发现异柠檬酸脱氢酶1突变,改用艾伏尼布单药治疗,四十二天后达到完全缓解伴部分血液学恢复,骨髓原始细胞比例从百分之五十二降至百分之二。
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