维莫德吉(Vismodegib/Erivedge)是阻断Hedgehog通路剿灭基底细胞癌的靶向先锋

　　局部晚期或转移性基底细胞癌（BCC）患者，因肿瘤侵犯周围组织（如眼眶、鼻部）导致面部畸形、溃疡出血或神经压迫（如头痛、面部麻木），传统手术切除可能因累及重要结构无法彻底清除，放疗后易复发。维莫德吉作为首个Hedgehog信号通路抑制剂，通过特异性结合Smoothened（SMO）蛋白（该蛋白是Hedgehog通路的关键受体），阻断异常激活的下游信号传导（如Gli转录因子活化），从而抑制肿瘤细胞的增殖与存活，如同为BCC的“生长开关”安装了阻断器。

　　关键临床试验数据显示，局部晚期BCC患者使用维莫德吉治疗后，客观缓解率（ORR）达43%，其中完全缓解（CR）率为10%，中位缓解持续时间（DOR）为9.5个月；转移性BCC患者的ORR为30%，中位总生存期（OS）延长至12.9个月。实际案例中，一位眼眶周围基底细胞癌侵犯视神经的患者，因肿瘤过大无法手术，接受维莫德吉治疗三个月后，肿瘤体积缩小45%，视力从眼前手动恢复至0.2，疼痛与溃疡症状消失；另一位转移至肺部（多发小结节）的患者，治疗六个月后肺部病灶稳定，无新发病灶出现。

　　与传统手术或放疗相比，维莫德吉避免了面部毁容风险（手术可能需切除眼球或鼻部组织）及放疗后的皮肤纤维化，但可能引起轻度肌无力（发生率约20%，多为1-2级）与味觉异常（通过调整饮食可适应）。口服给药每日一次（150mg），需监测电解质（低钾血症发生率约15%，补充钾剂可纠正）。某病例系列显示，治疗有效的患者中，70%的肿瘤缩小持续超过一年，且生活质量评分（如面部外观满意度）显著提高。这种靶向通路精准干预的策略，为无法手术的BCC患者提供了保留器官功能与改善预后的关键选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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