携带NTRK1/2/3基因融合的实体瘤患者(涵盖肺癌、甲状腺癌、结直肠癌、软组织肉瘤等多种癌症类型),肿瘤细胞因NTRK融合蛋白的持续激活(如同被错误接通的“生长信号线”),不受正常组织生长调控的限制,疯狂增殖并广泛转移,传统治疗(如手术、化疗、放疗)对这类异质性肿瘤效果有限,且可能因肿瘤位置特殊(如脑转移、脊髓侵犯)导致治疗风险高,患者常面临肿瘤快速进展和预后不良的困境。
关键临床试验(NAVIGATE、SCOUT等)数据显示,对于NTRK融合阳性的实体瘤患者,维泰凯治疗的客观缓解率(ORR)高达75%左右,其中完全缓解(CR)率约10%,部分缓解(PR)率约65%,且疾病控制率(DCR,肿瘤缩小或稳定的患者比例)超过90%;中位无进展生存期(PFS)达2年以上,部分患者(尤其是儿童患者)实现了长期生存(5年生存率超过70%)。在实际案例中,一位12岁男孩患有NTRK融合阳性的软组织肉瘤,肿瘤位于腹膜后,侵犯周围肠道和血管,导致严重腹痛和肠梗阻,无法正常进食,传统化疗两个周期后肿瘤无明显缩小,且出现严重的骨髓抑制(白细胞降至0.5×10⁹/L,正常范围4-10×10⁹/L);改用维泰凯(100mg/m²每日两次,根据体重调整)一个月后,腹痛明显减轻,可进流食,两个月后复查CT,肿瘤体积缩小50%,肠道压迫解除,肠梗阻症状消失,三个月后肿瘤进一步缩小至30%,患儿能正常上学,生活质量显著提升。
与传统化疗(如环磷酰胺+多柔比星)相比,
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