甲状腺髓样癌、肾细胞癌(尤其是肾透明细胞癌)、肝细胞癌等实体瘤患者,肿瘤细胞常因多种信号通路(如VEGF、MET、RET、AXL等)的异常激活(如同多个“生长开关”同时被打开),呈现快速增殖、早期转移(如甲状腺癌转移至肺、骨,肾癌转移至脑、肝,肝癌转移至肺、骨)及对单一靶向治疗耐药的特点,患者常出现相应器官相关症状(如甲状腺癌的颈部肿块、肾癌的血尿、肝癌的腹痛)以及乏力、体重下降等全身症状,传统治疗(如手术、化疗、单靶点靶向药)对多靶点驱动的肿瘤效果有限,且可能因肿瘤异质性导致复发风险高。博替尼(卡布替尼/Cometriq/XL184)作为多靶点酪氨酸激酶抑制剂,能够同时抑制VEGF受体(VEGFR2、VEGFR3)、MET、RET、AXL、KIT等多个关键信号通路,如同为多靶点驱动的肿瘤细胞安装了广谱“狙击枪”,通过全面阻断这些“生长开关”的异常激活,抑制肿瘤细胞的增殖、迁移和血管生成(减少肿瘤的营养供应),从而发挥抗肿瘤作用,对多种实体瘤均有一定疗效。
关键临床试验数据显示,对于甲状腺髓样癌患者,
与传统单靶点靶向药(如舒尼替尼,主要针对VEGFR)相比,
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