玛法卡泰/玛法凯泰(Camzyos/Mavacamten)重塑梗阻性肥厚型心肌病的精准调节心肌活力

　　玛法凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病，关键在于对心肌收缩机制的精妙调节。在梗阻性肥厚型心肌病患者体内，心肌肌球蛋白的活性异常亢进，致使心肌过度收缩，心脏舒张功能受损，进而影响心脏的正常泵血。玛法凯泰恰似一位“微观世界的工程师”，作为一种选择性心肌肌球蛋白抑制剂，它能够精准地与心肌肌球蛋白的特定部位相结合。通过这种结合，玛法凯泰改变了心肌肌球蛋白的构象，抑制了其ATP酶活性，从而减少了肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用，降低了心肌的收缩力。这一系列的作用，使得心脏的收缩与舒张功能得到优化，左心室流出道梗阻得以缓解，心脏的整体功能得到改善，有效减轻了患者呼吸困难、胸痛等症状。

　　玛法凯泰适用于纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者。以一位48岁的女性患者王女士为例，她被诊断为梗阻性肥厚型心肌病，日常活动稍受限制就会出现呼吸困难、胸痛等症状，生活受到极大影响。在使用玛法凯泰治疗后，王女士的症状逐渐减轻。她能够进行更长时间的日常活动，如散步、购物等，呼吸困难和胸痛的发作次数明显减少。复查心脏超声显示，左心室流出道梗阻程度减轻，心脏舒张功能有所改善，生活质量得到显著提高。

　　玛法凯泰一般采用口服方式给药，需整粒吞服，不可打开、咀嚼或掰开。起始剂量通常为每日一次，每次5mg，空腹服用。之后，医生会根据患者的具体情况，如症状改善程度、心脏功能指标等，每2-4周对剂量进行一次调整，调整幅度依次为2.5mg、5mg、10mg、15mg，最大剂量为每日一次，每次15mg。若患者同时使用弱效CYP2C19抑制剂或中效CYP3A4抑制剂等药物，剂量需相应调整。

　　从功能药效方面来看，玛法凯泰在治疗梗阻性肥厚型心肌病上效果显著。临床研究表明，部分使用玛法凯泰的患者，心脏功能得到有效改善，运动耐量提高，生活质量显著提升。与传统治疗药物相比，玛法凯泰具有独特优势。传统治疗药物如β-受体阻滞剂、钙通道阻滞剂等，主要通过影响心脏的电活动或血管平滑肌的张力来改善症状，但对于心肌收缩的核心问题改善有限。而玛法凯泰直接作用于心肌肌球蛋白，从根源上调节心肌收缩力，对心脏功能的改善更为精准和有效，为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了一种更为理想的治疗选择。

　　玛法凯泰凭借精准的治疗原理、明确的适用症状、规范的使用方法以及突出的功能药效，成为梗阻性肥厚型心肌病患者重要的治疗药物，助力他们在对抗疾病的道路上减轻痛苦，重归健康生活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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