去纤苷钠/去纤苷(DEFIBROTIDE)为肝小静脉闭塞症患者提供守护生命线的治疗

　　在接受高强度化疗或造血干细胞移植的患者中，肝小静脉闭塞症是一种罕见但极为凶险的并发症，其死亡率曾居高不下。这种疾病的特征是肝脏内的小静脉内皮细胞受损，导致血管闭塞、肝脏血流流出道受阻，进而引发黄疸、腹水、凝血功能障碍甚至多器官衰竭。去纤苷钠正是针对这一特定危重病症的治疗药物。它的作用机制十分独特且多效，源于其是从动物器官中提取的一种多聚脱氧核糖核苷钠盐。去纤苷钠能够修复受损的内皮细胞，保护它们免受化疗药物和炎症因子的进一步攻击。同时，它还具有抗血栓、促纤溶以及抗炎的特性，能够帮助溶解已形成的微血栓，恢复肝脏的血液回流，并减轻全身的炎症状态，从而从多个环节上阻止疾病的恶化。

　　去纤苷钠适用于治疗接受造血干细胞移植后发生的重度肝小静脉闭塞症成人和儿童患者，并且这些患者应伴有肾脏或肺功能异常。这一定位清晰地指向了最危重的患者群体。该药物通过静脉输注给药，每6小时一次，持续治疗至少21天或直至症状缓解。关键临床试验及大量实际应用案例表明，去纤苷钠治疗能够显著提高重度肝小静脉闭塞症患者的生存率。在缺乏有效治疗方法的年代，此类患者的生存率极低，而去纤苷钠的出现将生存率提升至了一个新的水平。其最常见的不良反应包括低血压、出血和腹泻，需要在严密的医疗监护下进行给药。一个典型的临床案例是，一位白血病患儿在移植后不幸发生重度肝小静脉闭塞症，出现严重腹水、黄疸和肾功能损害，病情危殆。在及时启动去纤苷钠治疗后，其肝功能指标逐渐改善，腹水消退，最终成功度过了危险期，实现了原发病的治愈。这个案例充分体现了去纤苷钠在挽救生命方面的关键作用。

　　综上所述，去纤苷钠作为一种多效性的内皮细胞保护剂，是治疗造血干细胞移植后重度肝小静脉闭塞症的基石性药物。其通过多靶点作用机制，为遭遇这一致命并发症的患者提供了宝贵的生存机会，是现代移植医学中不可或缺的守护者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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