米哚妥林/雷德帕斯(Rydapt/midostaurin)主攻急性髓系白血病治疗难题

　　急性髓系白血病的治疗长期以来以化疗为主，但随着对疾病分子分理解的深入，靶向药物的加入正改变着治疗格局，雷德帕斯是这一领域的先行者之一。它是一种口服的多靶点激酶抑制剂，能够抑制多种促进癌细胞增殖和存活的激酶。其重要作用靶点包括FMS样酪氨酸激酶3，该基因突变是急性髓系白血病中最常见的遗传学异常之一，与高白细胞计数和复发风险相关。雷德帕斯通过抑制突变激酶的活性，从而抑制白血病细胞的生长。此外，它还能抑制其他激酶，如蛋白激酶C，可能带来额外获益。

　　米哚妥林与标准阿糖胞苷和柔红霉素化疗联合，用于治疗新诊断的突变阳性急性髓系白血病成人患者。大规模三期临床试验证实，在化疗基础上加入雷德帕斯，相比单纯化疗，显著提高了突变阳性患者的无事件生存率和总生存率。该方案通常是在每个化疗周期的第8至21天连续服用雷德帕斯。与传统的单纯化疗方案相比，雷德帕斯的加入标志着急性髓系白血病进入了个体化靶向治疗与化疗联合的新时代。常见的不良反应包括恶心呕吐、感染、头痛等，需积极管理。一个临床案例中，一位新确诊的突变阳性急性髓系白血病患者，在接受含雷德帕斯的联合诱导化疗后，获得了完全缓解，并且缓解持续时间长于历史对照，最终成功进行了巩固化疗。

　　总之，米哚妥林作为首个被批准用于急性髓系白血病一线治疗的靶向药物，与化疗联合显著改善了突变阳性患者的预后，是急性髓系白血病个体化治疗的重要里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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