适加坦/吉瑞替尼/吉列替尼(Gilteritinib)用于复发难治性急性髓系白血病的精准靶向治疗

　　在急性髓系白血病的病程中，部分患者因体内特定基因突变，导致癌细胞内的生长信号持续活化，使未成熟细胞在骨髓及血液中高速增殖，并在短期内播散至骨、脑、肝等器官。一旦发生复发或经多线治疗仍无效，传统强化疗往往难以实现长期控制，且毒副作用明显。

　　适加坦是一种口服的精准靶向药物，能够作用于该突变引发的异常蛋白，阻断促使细胞持续分裂的信号传导，使癌细胞的扩张动力减弱。与传统的广谱化疗不同，它的作用机制针对突变蛋白的特定结构，可在门诊或住院条件下长期口服使用，为不适合继续强化疗或造血干细胞移植的患者提供另一种控制病情的方式。

　　临床上，该突变见于部分急性髓系白血病患者，与初治缓解率低、复发率高相关。适加坦适用于经检测确认携带该突变且处于复发或难治阶段的成人患者。它的使用让治疗决策更直接，根据基因检测结果即可考虑进入靶向维持或挽救阶段，减少按经验或部位试错的过程，从而提高治疗效率并降低不必要副作用。

　　使用适加坦的意义，有时先在患者的血象与症状稳定中体现。有人因血细胞持续低下而频繁输血、抗感染，用药数周后白细胞与血小板逐步回升，发热天数减少，可短时间出门散步；也有人因骨痛夜醒频繁，改善后能连续安睡，白天可完成轻体力家务。骨髓复查可见异常细胞比例下降，正常造血功能逐步恢复。

　　一位五十七岁男性，确诊复发急性髓系白血病且检测到该突变，曾两次化疗仍见骨髓异常细胞升高。口服适加坦第四周，白细胞由极低值升至可测范围，输血间隔明显延长；第十周骨髓异常细胞比例由三成以上降至一成多，血红蛋白稳定，可自主整理房间并短时间步行买菜。另一位六十一岁女性，难治且带有该突变，化疗后腰背疼痛与乏力明显，改用适加坦六周后夜痛减轻，可连续安睡，骨扫描未见新发病灶，能恢复晨间练习书法。

　　临床研究显示，在复发或难治且带有该突变的急性髓系白血病患者中，适加坦单药可显著提高一定比例的缓解率，延长无进展生存时间，且口服给药方式有助于提高长期管理的便利性。需注意用药期间监测肝酶升高、血小板减少及分化综合征等不良反应，治疗初期建议在医院观察，以便及时处理。合并严重感染或肝损伤者需评估后使用。长期安全性仍在观察，尤其需关注老年患者的耐受情况与合并症管理。

　　适加坦的价值，是为复发或难治性急性髓系白血病患者提供一种口服精准靶向治疗方案，让治疗从广谱杀伤转向基因层面的针对性干预，从“反复试药”转为“检测评估即治”，为患者争取更长的病情稳定期与更好的生活状态。在医生指导下，结合基因检测与规律随访，可安全有效地用于符合条件的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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