博珂/厄达替尼(Balversa/LUCIErdafitinib)针对FGFR基因改变尿路上皮癌的靶向治疗

　　晚期或转移性尿路上皮癌的治疗一直面临挑战，尤其是在一线含铂化疗失败后的患者中，治疗选择有限且预后不佳。厄达替尼的出现，为部分携带特定基因改变的患者群体提供了新的治疗契机。其临床应用的核心在于依据明确的分子生物标志物进行患者筛选。

　　尿路上皮癌起源于泌尿系统的尿路上皮细胞，最常见于膀胱。研究表明，在相当比例的尿路上皮癌患者中，存在着成纤维细胞生长因子受体（FGFR）家族基因的改变。这些改变主要包括FGFR2或FGFR3基因的突变，以及FGFR2、FGFR3或FGFR1基因的融合。这些基因异常可导致FGFR信号通路的持续激活，进而促进肿瘤细胞的增殖和存活。

　　传统上，晚期尿路上皮癌的治疗主要基于病理类型和患者的一般状况，较少考虑肿瘤本身的分子特征。厄达替尼的获批标志着治疗模式的转变：即首先对肿瘤组织或血液样本进行基因检测，以确认是否存在FDA批准的特定FGFR基因改变。只有那些检测结果阳性的患者才被认为是厄达替尼治疗的潜在适宜人群。这种“先检测，后治疗”的策略，旨在确保药物仅用于最可能从中获益的患者，提高了治疗的精准性和效率。

　　厄达替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够选择性地抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4。通过与这些受体的ATP结合位点结合，厄达替尼阻断了FGFR介导的信号传导。这有效地抑制了因FGFR基因改变而导致的异常信号激活，从而减缓肿瘤生长并可能诱导肿瘤退缩。

　　关键的临床研究证实了厄达替尼在经治的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中的疗效。入组患者均在接受过至少一线化疗（通常包含铂类药物）后出现疾病进展，并且其肿瘤被证实携带特定的FGFR2或FGFR3基因改变。研究结果显示，厄达替尼治疗能够带来客观的肿瘤缓解率，并改善患者的疾病控制情况。这为这部分缺乏有效治疗手段的患者带来了显著的临床获益。

　　厄达替尼采用口服给药方式，每日一次。值得注意的是，在治疗初期，根据患者的血磷水平，可能需要调整剂量。高磷血症是厄达替尼治疗中常见的代谢相关不良反应，需要通过饮食调整、药物干预等方式进行管理，并定期监测血磷浓度。

　　治疗应在具有尿路上皮癌诊治经验的专科医师指导下进行。除了高磷血症外，患者还可能出现口腔炎、腹泻、疲乏、食欲下降等不良反应。眼部毒性也是需要关注的问题，部分患者可能在治疗早期出现角膜病变，因此建议在治疗前进行眼科检查，并在治疗期间定期随访。

　　厄达替尼的临床应用，是尿路上皮癌治疗领域迈向精准医学的重要一步。它强调了分子检测在确定治疗适应症中的核心地位，为携带特定FGFR基因改变的晚期患者提供了首个获批的靶向治疗选择。这不仅改善了部分患者的治疗结局，也为后续针对尿路上皮癌其他分子亚型的靶向药物研发奠定了基础，预示着未来该领域的治疗将更加个体化和精细化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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