英菲格拉替尼(Truseltiq/Infigratinib)是一种针对特定突变的口服疗法

　　英菲格拉替尼作为一种口服给药的激酶抑制剂，已被批准用于治疗先前已接受过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或其他重排的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。它的作用机理在于精准地抑制成纤维细胞生长因子受体家族的活性，特别是对存在基因异常的受体产生强效阻断。在胆管癌中，成纤维细胞生长因子受体2的异常激活会持续驱动肿瘤细胞的生长、增殖和存活，而英菲格拉替尼正是通过抑制这种异常信号传导，从而遏制肿瘤进展。

　　该药物的适用人群有明确的分子病理学界定。治疗前必须通过经认证的检测方法，确认肿瘤组织中存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排。这种基于生物标志物的治疗模式，体现了精准医疗的核心思想，确保药物用于最可能获益的患者群体。使用方法为每日口服一次，需空腹服用，即至少在饭前1小时或饭后2小时服用，以优化其吸收。常见的副作用包括高磷血症、指甲毒性、口腔炎、疲劳等，大多数可通过剂量调整或支持性管理得到控制。

　　在功能药效方面，关键临床试验数据显示，在经治的成纤维细胞生长因子受体2融合/重排阳性的胆管癌患者中，英菲格拉替尼表现出具有临床意义的客观缓解率，达到了35%。中位缓解持续时间约为6个月，这意味着有相当一部分患者能从治疗中获得持续的病痛减轻或稳定。相较于传统的化疗方案，它为这部分具有特定驱动基因改变的患者提供了一个新的、针对性更强的治疗选择，虽然并非对所有患者有效，但为疾病管理开辟了一条基于分子特征的路径。

　　与其他靶向治疗相比，英菲格拉替尼的独特之处在于其对成纤维细胞生长因子受体家族，特别是成纤维细胞生长因子受体2亚型的高度选择性。它的出现，补全了胆管癌靶向治疗版图的重要一块。尽管同为靶向药物，其作用靶点与针对异柠檬酸脱氢酶1突变、异柠檬酸脱氢酶2突变的药物或针对其他信号通路（如神经营养性酪氨酸受体激酶）的药物完全不同，这强调了在晚期胆管癌中进行全面基因检测以指导分层治疗的重要性。临床实践中，医生会根据患者的基因检测结果，为其匹配合适的靶向药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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