拉罗替尼/维泰凯(Larotrectinib)是泛癌种治疗时代基于基因融合的精准典范

　　癌症治疗的传统模式是以原发器官来划分，但随着分子生物学的发展，一种基于特定基因改变而非发病部位的“异病同治”策略正成为现实。拉罗替尼正是这一革命性理念的杰出代表。它是一种高选择性的原肌球蛋白受体激酶抑制剂，其治疗原理是精准抑制由NTRK基因融合所导致的异常TRK蛋白。NTRK基因融合是一种罕见的致癌驱动因素，可出现在身体任何部位的多种肿瘤中。一旦发生融合，TRK蛋白会持续激活，驱动肿瘤生长。拉罗替尼能够高度特异性地结合并抑制这些异常蛋白，从而阻断致癌信号，导致肿瘤细胞死亡。

　　拉罗替尼适用于治疗携带NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者，没有肿瘤类型的限制，是真正意义上的“不限癌种”疗法。其使用方法是口服，每日两次。关键临床试验的汇总数据显示，在涵盖数十种不同癌症类型、且通常为晚期或转移性的患者中，拉罗替尼取得了前所未有的高缓解率。总体客观缓解率高达75%，其中完全缓解率为22%。疗效持久，中位缓解持续时间达35.2个月，中位无进展生存期为25.8个月。这意味着绝大多数患者肿瘤显著缩小甚至消失，且疗效维持时间很长。

　　与传统的化疗或针对特定器官的靶向治疗相比，拉罗替尼的优势是颠覆性的。它打破了肿瘤起源组织的限制，只要检测到NTRK基因融合，无论是罕见的唾液腺癌还是常见的肺癌，都可能从中获得显著且持久的益处。其副作用通常较轻微，常见的有疲劳、头晕、恶心和肝酶升高，患者通常生活质量较高。一个典型案例中，一位患有罕见类型软组织肉瘤的儿童患者，传统化疗效果不佳，基因检测发现存在NTRK基因融合。在参加临床试验接受拉罗替尼治疗后，其肿瘤在短期内迅速缩小，最终通过手术成功切除，术后继续用药，长期无病生存。这个案例深刻诠释了拉罗替尼所引领的精准医学方向：通过基因检测锁定罕见但强大的驱动突变，为跨癌种的患者群体提供高效、低毒的治疗方案，实现了从“治人的病”到“治有病的人”的范式转变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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