依维替尼/艾伏尼布(Tibsovo/ivosidenib)帮助IDH1突变白血病与胆管癌患者带来靶向治疗选择

　　异柠檬酸脱氢酶1突变在急性髓系白血病和胆管癌等肿瘤中发挥着驱动作用，导致代谢产物2-羟基戊二酸异常积累，进而引起表观遗传紊乱和细胞分化阻滞。艾伏尼布作为一种首创的、高选择性的IDH1抑制剂，通过纠正这一代谢异常，为携带IDH1 R132突变的患者提供了精准的治疗途径。艾伏尼布通过可逆性地结合突变型IDH1酶的活性位点，抑制其催化产生致癌代谢物2-羟基戊二酸的能力。当2-羟基戊二酸水平下降后，异常的组蛋白和DNA甲基化模式得以逆转，从而解除对髓系细胞分化基因的抑制，诱导白血病细胞分化成熟。

　　艾伏尼布适用于治疗携带经FDA获批检测方法确认的IDH1 R132突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，以及既往接受过治疗的IDH1突变阳性局部晚期或转移性胆管癌成人患者。在急性髓系白血病的注册研究中，艾伏尼布在复发难治患者中诱导的完全缓解率（伴或不伴血液学恢复）为30%，中位缓解持续时间达8.2个月。对于不适合强诱导化疗的新诊断老年AML患者，其与阿扎胞苷联用的疗效更优。患者每日口服一次或两次。一位68岁携带IDH1 R132H突变的复发AML患者，在接受艾伏尼布单药治疗后，骨髓中的原始细胞比例逐渐下降，外周血细胞计数得到改善，减少了对输血的需求。

　　与传统化疗相比，艾伏尼布的作用机制独特，通过诱导分化而非直接细胞毒性来发挥作用，因此耐受性相对更好。其最常见的不良反应包括分化综合征（表现为发热、呼吸困难、体重增加等，需及时使用地塞米松处理）、心电图QT间期延长、恶心、腹泻、食欲下降、以及胆红素升高。治疗期间需要密切监测心电图、电解质、肝功能，并警惕分化综合征的早期症状。艾伏尼布的成功应用，不仅为IDH1突变患者提供了有效的靶向治疗，也开启了通过逆转代谢异常来治疗癌症的新范式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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