恩西地平(idhifa/Enasidenib)帮助IDH2突变白血病患者带来精准治疗选择

　　恩西地平（Enasidenib）是一种针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的口服靶向治疗药物，为携带该特定基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者提供了新的治疗方向。急性髓系白血病是一种进展迅速的血液恶性肿瘤，其中约有8%至20%的患者存在IDH2基因突变。恩西地平的作用机制独具特色，它并非直接杀死白血病细胞，而是通过选择性抑制突变的IDH2酶活性，降低其异常代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的水平，从而解除对骨髓造血干细胞正常分化的阻滞，促使白血病细胞逐步分化为成熟的正常血细胞，这种作用机制被称为分化疗法。

　　恩西地平的推荐剂量为每日一次口服100毫克，可与食物同服或空腹服用，患者应整片吞服。治疗需要持续直至疾病出现进展或出现无法耐受的毒性反应，为获得临床反应，建议至少接受6个月的治疗。在一项关键临床试验中，恩西地平展现出令人鼓舞的疗效，约40%的患者在接受治疗后出现显著的临床反应。对于这些难治性患者而言，恩西地平带来的完全缓解是实现长期生存的重要一步。

　　恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、食欲下降、胆红素水平升高以及疲劳等。此外，需要特别关注的严重不良反应包括分化综合征，其症状可能包括发热、呼吸困难、骨骼疼痛、体重快速增加等，若不及时处理可能危及生命，若出现相关症状需立即就医。其他潜在风险还包括肿瘤溶解综合征和非感染性白细胞增多。用药期间需定期监测血常规、肝肾功能及胆红素水平。

　　与传统化疗相比，恩西地平的优势在于其精准靶向性。对于IDH2突变阳性的患者，恩西地平提供了一种耐受性相对更好、作用机制更偏向于诱导分化而非单纯细胞毒性的治疗选择。尤其对于经历过传统化疗后复发或疗效不佳的患者，恩西地平无疑开辟了一条新的路径。然而，其疗效与IDH2突变状态密切相关，因此在使用前必须通过可靠的检测方法确认突变的存在。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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