泊马度胺(POMALYST/POMALIDOMIDE)作为有效口服药物治疗复发难治性骨髓瘤

　　泊马度胺是一种口服的免疫调节剂类药物，代表了治疗多发性骨髓瘤这一恶性血液肿瘤的重要进展，尤其为经历多次治疗后复发的患者提供了新的选择。它被批准与地塞米松联合使用，用于治疗既往已接受过至少两种治疗方案（包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂）且在最后一次治疗期间或结束后出现疾病进展的复发性和难治性多发性骨髓瘤成人患者。泊马度胺的作用机制是多方面的，包括直接诱导肿瘤细胞凋亡、抑制肿瘤细胞增殖、抑制骨髓微环境中肿瘤细胞的存活，同时也能增强T细胞和自然杀伤细胞的免疫介导杀伤作用，并抑制促炎细胞因子的产生。

　　在临床应用中，泊马度胺的给药通常以28天为一个周期，在每周期的第1至21天每日口服一次，同时需在每个周期的特定日期联用地塞米松。与早一代的沙利度胺和来那度胺相比，泊马度胺具有更强的体外抗肿瘤活性和不同的不良反应谱。尽管结构相似，但其在疗效和毒性上存在差异，使其在对来那度胺耐药的患者中仍然能显示出显著疗效。关键临床试验数据表明，在重度经治的复发难治性多发性骨髓瘤患者中，泊马度胺联合低剂量地塞米松的方案，相比大剂量地塞米松单药，能显著提高客观缓解率、延长无进展生存期和总生存期。

　　然而，泊马度胺的治疗伴随着需要严格管理的风险。最常见且严重的不良反应是血液学毒性，包括中性粒细胞减少、贫血和血小板减少，这可能导致感染或出血风险增加，需定期监测血常规。此外，它也具有致畸性，必须通过风险评估与减低策略计划对育龄期患者进行严格管控。深静脉血栓和肺栓塞的风险也显著增加，通常需要预防性抗凝治疗。其他常见副作用包括疲劳、便秘、恶心、呼吸困难等。尽管存在这些挑战，但泊马度胺凭借其在极度难治患者群体中证实的生存获益，已成为复发难治性多发性骨髓瘤治疗版图中不可或缺的关键药物，为延长患者生存和改善生活质量提供了宝贵的治疗机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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