泊马度胺是第三代免疫调节剂,于2020年11月在中国获批上市,用于既往接受过至少两种治疗(包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂)且在最后一次治疗期间或治疗结束后60天内发生疾病进展的成年多发性骨髓瘤患者。该药物通过靶向cereblon蛋白,促使Aiolos和Ikaros等底物蛋白泛素化降解,诱导肿瘤细胞凋亡,同时增强T细胞和自然杀伤细胞的活性,抑制单核细胞产生促炎性细胞因子,并具有抗血管生成活性。
临床研究显示,泊马度胺在复发难治性多发性骨髓瘤治疗中具有显著疗效。单药治疗的客观缓解率为7.4%,中位无进展生存期为3.7个月。联合地塞米松治疗时,客观缓解率提升至29.2%,中位无进展生存期为7.4个月,中位总生存期为12.4个月。与卡非佐米联合地塞米松方案相比,泊马度胺联合地塞米松的中位无进展生存期更长(6.44个月vs 5.60个月)。KPd方案(卡非佐米+泊马度胺+地塞米松)的客观缓解率高达86.8%,中位无进展生存期为11.5个月,完全缓解率达23.7%。Isa-Pd方案(Isatuximab+
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