司替戊醇(Stiripentol)专用于特定遗传性发育性癫痫脑病的辅助抗癫痫治疗

　　司替戊醇是一种用于治疗Dravet综合征（一种由SCN1A基因突变引起的严重婴儿期起病发育性癫痫脑病）的抗癫痫药物。该病以频繁、难治性强直-阵挛发作、肌阵挛及非惊厥性癫痫持续状态为特征，常规抗癫痫药往往效果有限。司替戊醇并非一线单药治疗，而是作为丙戊酸和氯巴占的固定三联疗法中的关键组成部分，通过药理协同显著降低癫痫发作频率。

　　其作用机制具有双重性。一方面，司替戊醇可增强γ-氨基丁酸（GABA）能神经传递：它不仅促进GABA释放，还能抑制GABA转氨酶和GABA再摄取，从而延长GABA在突触间隙的作用时间，强化抑制性神经传导。另一方面，司替戊醇是强效的细胞色素P450酶（尤其是CYP2C19和CYP3A4）抑制剂，可显著提高联用药物氯巴占的活性代谢物N-去甲氯巴占的血药浓度，增强其抗癫痫效果。这种药代动力学相互作用是其临床疗效的重要基础，但也要求严格遵循固定组合方案，避免随意调整剂量或替换药物。

　　给药需个体化并密切监测。初始剂量通常较低，根据体重逐步滴定，目标维持剂量范围为每日每公斤体重30至50毫克，分2至3次口服。由于其对CYP酶的强抑制作用，与其他经该酶代谢的药物（如苯二氮䓬类、某些抗抑郁药）联用可能引发显著相互作用，因此在Dravet综合征治疗中，仅推荐与丙戊酸和氯巴占组成标准化三联方案。治疗期间应定期评估癫痫发作频率、认知行为表现及肝功能。

　　安全性方面，常见不良反应包括嗜睡、食欲减退、体重增长缓慢、共济失调和震颤，多在治疗初期出现，随时间部分缓解。因可加重镇静作用，需警惕与氯巴占联用时的过度中枢抑制。长期使用未见明显肝毒性或血液系统损害，但儿童生长发育指标（如身高、体重、头围）需定期追踪。值得注意的是，突然停药可能诱发癫痫持续状态，故减停必须在医生指导下缓慢进行。

　　司替戊醇的临床应用体现了对特定癫痫综合征的精准干预理念。它不适用于普通癫痫类型，而是在明确Dravet综合征诊断后，作为机制导向的联合治疗核心。通过恢复GABA抑制平衡并优化联用药物暴露，该方案使约七成患者发作频率减少一半以上，部分患儿甚至实现数月无大发作。在发育性癫痫脑病的管理中，司替戊醇不仅控制症状，更通过减少癫痫性脑损伤，为神经发育争取宝贵窗口期。这一策略凸显了罕见癫痫治疗从“广谱压制”向“病因适配”转变的现代方向。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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