维莫德吉(Vismodegib/Erivedge)靶向治疗改写基底细胞癌治疗格局

　　维莫德吉于2012年1月30日获得美国FDA批准上市，成为全球首个被批准用于治疗基底细胞癌的药物，适用于不能手术或放疗的局部晚期基底细胞癌患者以及肿瘤已转移的患者。这一创新药物的问世，彻底改变了基底细胞癌的治疗格局，为这类患者提供了全新的治疗选择。

　　维莫德吉是一种Hedgehog信号通路抑制剂，通过选择性抑制该通路中的SMO蛋白来发挥作用。Hedgehog信号通路在细胞早期生长和发展中起着关键的调节作用，在基底细胞癌等多种类型的恶性肿瘤中都发现该通路发生突变。维莫德吉通过靶向抑制Hedgehog信号通路，阻断Hh配体与其细胞表面受体PTCH和/或SMO的活性，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。这种靶向治疗机制使得维莫德吉能够精准作用于肿瘤细胞，减少对正常细胞的损害，显著提高了治疗的安全性和有效性。

　　在临床研究中，维莫德吉展现出了显著的疗效。一项多中心临床试验评估了96例局部晚期或转移性基底细胞癌患者接受维莫德吉治疗的效果，结果显示转移性基底细胞癌患者的客观缓解率达到48.5%，中位缓解持续时间为14.8个月，无进展生存期中位值为9.3个月。不适合手术的局部晚期基底细胞癌患者的客观缓解率达到60.3%，中位缓解持续时间为26.2个月，中位总生存期为33.4个月，无进展生存期中位值为12.9个月。这些数据充分证明了维莫德吉在基底细胞癌治疗中的显著疗效。

　　维莫德吉的推荐剂量为150mg口服，每日一次，可与食物同服或空腹服用，胶囊应整粒吞服，不可打开或咀嚼。药物在体内的生物利用度为31.8%，单次给药后6小时达到最高抑制作用。维莫德吉主要通过肝脏代谢，粪便中回收给药剂量的82%，尿液中回收4.4%，消除半衰期为4天。在安全性方面，维莫德吉常见的不良反应包括肌肉痉挛（71.7%）、脱发（63.8%）、味觉障碍（55.1%）、体重减轻（44.9%）、疲劳（39.9%）、恶心（30.4%）、腹泻（29%）等，这些反应多为轻度至中度，大多数患者能够耐受。

　　需要注意的是，维莫德吉具有致畸性，育龄期女性使用前应排除妊娠可能性，治疗期间及治疗结束后7个月应采取有效避孕措施。男性患者的性伴侣在治疗期间及治疗结束后2个月也应采取有效避孕措施。此外，维莫德吉可能导致骨髓抑制，尽管给予支持治疗，仍可能出现危及生命的并发症，需定期监测血常规。维莫德吉目前已在欧盟、瑞士、澳大利亚、以色列、韩国、墨西哥、厄瓜多尔等多个国家和地区获批上市，为全球范围内的基底细胞癌患者提供了重要的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维莫德吉(Vismodegib/Erivedge)拨动基因开关驯服异常细胞生长

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