释贝灵/普乐沙福(Mozobil/Plerixafor)快速动员造血干细胞进入外周血以优化采集效率

　　对于计划接受高剂量化疗联合自体造血干细胞移植的非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者，成功采集足够数量的造血干细胞是移植成功的关键前提。传统使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）动员干细胞的方法，对部分患者效果不佳，导致采集失败或需要延长采集时间。普乐沙福的研发，针对CXCR4/SDF-1这一调节干细胞在骨髓中“锚定”的关键通路，提供了一种创新的动员机制，显著提升了干细胞采集的成功率和效率。

　　普乐沙福的作用机制聚焦于造血干细胞在骨髓微环境中的定位调控。造血干细胞正常驻留在骨髓中，部分通过与骨髓基质细胞表达的基质细胞衍生因子-1（SDF-1）结合其表面受体CXCR4而滞留。普乐沙福作为一种小分子CXCR4拮抗剂，可逆性地阻断这一相互作用，削弱干细胞与骨髓基质之间的“锚定”力。当与G-CSF联合使用时，产生协同效应：G-CSF通过促进粒细胞增殖和释放蛋白水解酶，间接改变骨髓微环境；而普乐沙福则直接阻断CXCR4/SDF-1轴，促使更多干细胞从骨髓“释放”到外周血循环中。这种双重作用机制，可在短时间内（给药后数小时）显著提升外周血中的CD34+干细胞计数，为单采术创造最佳时机。

　　临床应用的核心价值在于挽救动员失败或优化采集过程。对于单用G-CSF动员后，预计或已经发生采集失败（即无法采集到足够移植所需的CD34+细胞数量）的患者，加用普乐沙福可大幅提高成功采集到目标细胞数量的患者比例。研究数据显示，联合用药组在较少的单采次数内达到目标细胞数量的患者比例，显著高于单用G-CSF组。这不仅减少了患者反复接受单采术的不适和风险，更重要的是确保了后续高剂量化疗及自体移植能够按计划进行，为疾病的根治提供了保障。

　　治疗实施需要精确的时机把握和剂量控制。普乐沙福需与G-CSF联合使用，通常在开始G-CSF动员约4天后，于计划进行造血干细胞单采术前的约10-11小时皮下注射。剂量根据患者体重计算。注射后需密切监测外周血CD34+细胞计数，以确定最佳的单采开始时间，通常在给药后10-14小时。整个过程中需要监测患者的血细胞计数、电解质水平及不良反应。

　　安全性管理主要关注药物相关的不良反应和潜在的长期影响。最常见的不良反应包括注射部位反应、胃肠道症状（如腹泻、恶心）、头晕和疲劳。由于其作用机制可能短暂影响白细胞在骨髓的滞留，可观察到白细胞和血小板计数的短暂升高，随后在单采术后恢复正常。需要特别关注的是潜在的致畸风险，因此在治疗期间及治疗后一段时间内需采取有效避孕措施。总体而言，普乐沙福的耐受性良好，严重不良事件发生率较低。

　　普乐沙福的出现，革新了自体造血干细胞移植的动员策略。它从机制上补充和增强了G-CSF的动员效果，特别是对于那些因既往多次化疗、放疗或疾病本身导致骨髓储备功能较差的患者。这种“协同动员”策略，使得更多原本可能因动员失败而无法接受移植的患者获得了移植机会。未来，其在异基因移植供者动员、造血干细胞基因治疗及某些缺血性疾病治疗中的动员应用，也在探索中。

　　对于依赖自体造血干细胞移植作为重要治疗手段的淋巴瘤和骨髓瘤患者，普乐沙福通过提供一种强效、快速的动员机制，成为确保移植顺利进行的关键保障。它巧妙地将干细胞的“锚”暂时移开，使它们能够更高效地被“捕获”用于移植。尽管需要精准的用药时机和监测，但其在提高采集成功率、减少采集次数方面的明确获益，使其成为干细胞移植支持治疗中不可或缺的一环。普乐沙福的应用，体现了支持治疗在实现疾病根治性策略中的核心价值。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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