米哚妥林/雷德帕斯(Rydapt/midostaurin)为急性白血病与系统性肥大细胞增多症提供治疗基石

　　米哚妥林作为一种口服的多靶点激酶抑制剂，其获批用于治疗新诊断的携带FLT3基因突变的急性髓系白血病成人患者（与标准化疗联用），以及进展性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤或肥大细胞白血病成人患者，为这两类疾病提供了重要的靶向治疗选择。该药物能够抑制多种激酶，包括对于急性髓系白血病至关重要的FMS样酪氨酸激酶3，以及对于肥大细胞疾病关键的KIT D816V突变体。在急性髓系白血病中，FLT3基因突变会导致该激酶持续活化，驱动白血病细胞增殖和生存。米哚妥林通过抑制FLT3信号，从而遏制白血病进展。

　　对于新诊断的FLT3突变阳性急性髓系白血病患者，米哚妥林的加入显著改善了标准化疗的疗效。在一项关键临床试验中，与单用标准化疗相比，在诱导和巩固化疗阶段联合使用米哚妥林，并将米哚妥林作为维持治疗，能够显著延长患者的总生存期和无事件生存期。联合治疗组的中位总生存期为74.7个月，而对照组仅为25.6个月，这是一个里程碑式的改善。对于系统性肥大细胞增多症患者，米哚妥林能显著减少肥大细胞负荷，改善疾病相关症状和器官功能。患者需随餐服用，以减少胃肠道不适。

　　在米哚妥林问世之前，FLT3突变是急性髓系白血病预后不良的标志，系统性肥大细胞增多症也缺乏有效的全身治疗药物。米哚妥林改变了这一现状。与后续上市的、更特异性抑制FLT3的第二代抑制剂相比，米哚妥林作为首个上市的FLT3抑制剂，其多靶点特性可能带来更广泛的抑制效果，但同时也可能带来更复杂的不良反应谱。其常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、黏膜炎、肝酶升高以及白细胞减少等骨髓抑制现象。治疗期间需要密切监测血常规、肝功能和心电图。

　　米哚妥林的应用已成为新诊断FLT3突变急性髓系白血病患者标准治疗的重要组成部分。它确立了靶向药物联合化疗在这一患者群体中的核心地位。对于晚期系统性肥大细胞增多症患者，米哚妥林则提供了首个能控制疾病进展、改善生活质量的系统性治疗选项。实际案例中，许多患者通过规范治疗获得了长期生存的机会或疾病稳定。米哚妥林的成功，不仅为特定患者群体带来了生存获益，也极大地推动了针对FLT3和KIT等靶点的药物研发，引领了急性髓系白血病进入靶向联合治疗的新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林(Rydapt/midostaurin)用于特定急性白血病和肥大细胞增多症

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