阿思尼布/信倍立(Scemblix/Asciminib)为慢性髓性白血病患者提供全新作用位点靶向治疗药物

　　阿思尼布是一种口服给药的强效特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋的抑制剂，其获批用于治疗既往接受过至少两种酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性髓性白血病慢性期患者，标志着该领域在克服酪氨酸激酶抑制剂耐药方面取得了革命性突破。该药物通过结合BCR-ABL1蛋白的肉豆蔻酰口袋，能够模拟肉豆蔻酰化蛋白的自抑制构象，从而抑制BCR-ABL1激酶的活性，这种作用机制与传统的ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂完全不同，使其对多种耐药突变仍保持良好活性。临床研究显示，在既往接受过多种酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性髓性白血病患者中，信倍立能够实现约25%的主要分子学反应率，中位治疗持续时间达到24个月，为这类难治性患者提供了新的治疗选择。

　　该药物主要适用于既往接受过至少两种酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期患者。标准用法为每日一次或两次口服，具体剂量需根据患者的耐受性和分子学反应进行调整，治疗期间需密切监测血常规、肝功能等指标，特别关注血小板减少、胰腺炎等常见不良反应。信倍立的获批为慢性髓性白血病患者提供了首个肉豆蔻酰口袋抑制剂，填补了酪氨酸激酶抑制剂耐药后治疗选择的空白。在关键临床试验中，该药物展现出了良好的耐受性和显著的分子学疗效，特别是在克服常见耐药突变方面效果显著。

　　与传统的ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂相比，阿思尼布的最大优势在于其全新作用位点，能够有效克服ATP结合位点突变导致的耐药，为耐药后患者提供了继续靶向治疗的机会。在慢性髓性白血病治疗领域，该药物是首个获批的非ATP竞争性抑制剂，其独特的作用机制为克服耐药提供了重要的科学依据。不过，作为一种新型靶向药物，其长期疗效、对罕见耐药突变的活性以及与其它药物的联合应用价值仍需在临床实践中进一步验证。临床医生需根据患者的耐药机制、分子学反应和身体状况，制定个体化的治疗方案。

　　信倍立的临床应用为慢性髓性白血病患者提供了重要的全新作用位点靶向治疗选择，其肉豆蔻酰口袋抑制作用机制体现了血液肿瘤治疗领域的创新思路。随着对BCR-ABL1信号通路认识的深入和联合治疗策略的探索，该药物有望在改善患者预后、延长生存时间方面发挥更重要的作用。未来，信倍立的成功研发也为其他激酶驱动肿瘤的治疗提供了重要的科学参考，推动了肿瘤靶向治疗向更广泛作用位点扩展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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