在急性髓系白血病这一高度异质性的恶性血液肿瘤中,携带KMT2A基因重排的亚型因其独特的生物学行为和极差的临床预后而备受关注,而一种首创的口服Menin蛋白抑制剂瑞维美尼的诞生,为这类难治性患者提供了直接攻击疾病驱动机制的革命性治疗手段。KMT2A基因重排是急性髓系白血病中一种重要的分子亚型,尤其多见于婴幼儿患者和部分成人患者,该基因与其他伙伴基因融合后,产生的异常融合蛋白会劫持细胞内的Menin蛋白,两者形成稳定的致癌复合体。这个复合体错误地定位在基因组特定区域,持续异常激活一系列与细胞自我更新、增殖和分化阻滞相关的基因,从而驱动白血病发生、维持并对化疗产生耐药性。
在针对这部分高度难治患者群体的关键临床试验中,
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