它主要适用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化成年患者的治疗。其核心功能在于缩小肿大的脾脏并改善相关的体质性症状,例如盗汗、骨痛、发热和体重减轻。在关键的临床试验中,接受菲达替尼治疗的患者中有超过三分之一的患者脾脏体积缩小达到或超过百分之三十五,同时超过一半患者的症状评分获得了具有临床意义的改善。
在用法用量上,通常推荐起始剂量为每日一次,每次400毫克,需随餐口服。对于存在严重肾功能不全或正在使用特定强效CYP3A4抑制剂的患者,则需要调整剂量。治疗期间需密切监测血常规、肝功能以及淀粉酶和脂肪酶水平,因为其常见不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、贫血、血小板减少等,并存在发生一种罕见但严重的神经系统不良反应的风险,因此需对相关症状保持警惕。
在治疗选择中,
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