迈凡妥/玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)是梗阻性肥厚型心肌病症状改善的靶向治疗药物

　　玛伐凯泰是一种用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的口服靶向药物，适用于纽约心脏病协会心功能分级为II-III级的成年患者。梗阻性肥厚型心肌病是一种以心室肌非对称性肥厚、左心室流出道在收缩期发生梗阻为特征的遗传性心脏病，可导致呼吸困难、胸痛、心悸、晕厥或先兆晕厥等症状，严重影响患者活动能力和生活质量。迈凡妥是一种首创的选择性心肌肌球蛋白三磷酸腺苷酶变构抑制剂，其作用机制在于通过可逆性地抑制心肌肌球蛋白头部的三磷酸腺苷酶活性，从而减少每个心动周期中心肌肌球蛋白与肌动蛋白之间的横桥形成数量。这种作用降低了心肌的过度收缩力，改善了左心室的舒张功能，并特别有助于减轻左心室流出道在收缩期的梗阻，从病理生理学核心环节缓解症状、增加运动耐量。

　　关键临床试验数据显示，与安慰剂相比，接受玛伐凯泰治疗的患者在运动耐力（通过峰值耗氧量评估）和症状（通过纽约心脏病协会心功能分级改善和堪萨斯城心肌病患者生活质量量表评分）方面均获得具有临床意义和统计学意义的显著改善。标准用法为每日一次口服，起始剂量需根据个体情况确定。在治疗选择上，与传统的主要用于控制心率或症状的药物（如β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂）相比，迈凡妥是首个直接靶向疾病分子机制（即心肌肌球蛋白过度收缩）的药物。而与有创的室间隔减容治疗（如酒精室间隔消融或外科心肌切除术）相比，它提供了一种非侵入性的药物治疗选择。然而，由于其降低心肌收缩力的机制，该药最主要的风险是可能导致心力衰竭，表现为左心室射血分数降低。因此，该药必须在经过专门培训的医生监督下使用，并严格遵循风险评估与缓解策略计划，包括在开始治疗、剂量调整后以及治疗期间定期通过超声心动图监测左心室射血分数和左心室流出道梯度。

　　总体而言，迈凡妥的问世是梗阻性肥厚型心肌病治疗领域的一个重大进展。它通过精准调节心肌收缩的分子开关，为药物管理这种复杂疾病提供了全新的、针对性的途径，有效改善了患者的功能状态和生活质量，但同时也要求医患双方对潜在风险保持高度警惕并实施严密监测。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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