肝内胆管癌是一种侵袭性强、预后差的恶性肿瘤。成纤维细胞生长因子受体2基因融合是该类癌症中一种可操作的驱动基因改变。福巴替尼在关键临床试验中聚焦于这类特定患者群体,并展现出显著且持久的抗肿瘤活性。其客观缓解率在该高度难治的人群中达到了显著水平,且中位缓解持续时间可观,为患者提供了明确的生存获益。每日一次口服给药便捷。最常见的不良反应包括指甲毒性、肌肉骨骼疼痛、便秘、腹泻、疲劳、口干、脱发、口腔炎和皮肤干燥。高磷血症是其常见的药理作用相关反应,需要监测和管理。
与第一代可逆性成纤维细胞生长因子受体抑制剂相比,福巴替尼的不可逆抑制机制是其特点。它的成功完全依赖于通过基因检测确认的成纤维细胞生长因子受体2融合或重排状态,是精准医疗的又一范例。它为既往治疗失败、存在特定基因变异的胆管癌患者提供了一个高效且重要的后线靶向治疗选择。
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