适加坦/吉瑞替尼(Gilteritinib)精准靶向FLT3-ITD及酪氨酸激酶结构域突变

　　携带FLT3内部串联重复突变的复发或难治性急性髓系白血病，长期面临预后不佳与治疗选择有限的困境。吉瑞替尼的临床引入，为这一特定高危患者亚群提供了机制明确的干预手段。作为一种强效、高选择性的II型FLT3口服抑制剂，其药理特性在于能够同时抑制FLT3的ITD突变形式及其酪氨酸激酶结构域点突变，从而有效阻断异常激活的下游信号通路，诱导白血病细胞凋亡，并可能克服部分由TKD突变引起的耐药。

　　关键临床研究证实了其治疗价值。在携带FLT3突变的复发或难治性AML成人患者中，吉瑞替尼单药治疗相较于挽救性化疗，显著提高了完全缓解率与伴部分血液学恢复的完全缓解率，并带来了明确的总生存期获益。这使得它成为此类患者重要的靶向治疗标准。其疗效的发挥严格依赖于治疗前通过分子检测确证FLT3突变状态，体现了精准医疗在急性白血病领域的深入实践。

　　在临床管理层面，吉瑞替尼的安全性谱系需系统关注。常见不良反应包括转氨酶升高、肌痛/关节痛、疲劳及非感染性腹泻。尤为特殊的是，治疗过程中可能诱发可逆性后部脑病综合征，需要临床医生保持高度警惕。此外，与其他FLT3抑制剂类似，治疗初期需警惕分化综合征的发生。因此，治疗启动前需进行全面的基线评估，并在治疗期间对肝功能、肌酸激酶、神经系统症状及分化综合征相关体征进行严密监测，依据不良反应程度及时进行剂量调整或暂停用药，以平衡疗效与安全性。

　　吉瑞替尼的应用，标志着FLT3突变AML的治疗进入了精准靶向的新阶段。它不仅是针对特定耐药突变的有效药物，其成功也进一步确立了FLT3突变检测在AML诊疗全程管理中的核心地位，推动了治疗决策从单纯化疗向分子分型引导的靶向治疗模式转变。

　　基于其明确的生存获益，吉瑞替尼的临床探索正向更前线治疗延伸。目前研究正评估其与标准化疗联合用于新诊断FLT3突变AML患者的疗效，以探索在疾病早期阶段根除白血病克隆的潜力。其作为维持治疗或移植桥接治疗的价值亦在持续验证中。该药物的发展轨迹清晰地表明，针对驱动基因的深度干预是改善高危白血病预后的关键路径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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