雷德帕斯/米哚妥林(Rydapt)为急性髓系白血病患者带来多重获益的联合治疗基石

　　米哚妥林是一种口服的多靶点激酶抑制剂，已获批与标准化疗联合用于治疗新诊断的、伴有FLT3突变的急性髓系白血病成年患者，同时它也是治疗进展性系统性肥大细胞增多症的有效药物，其在急性髓系白血病中的运用标志着该疾病治疗进入了结合突变状态进行精准联合的新阶段。FLT3基因突变是急性髓系白血病中最常见的分子异常之一，与高白细胞计数、复发风险增加和不良预后密切相关。突变型FLT3受体酪氨酸激酶会持续发出增殖和生存信号，驱动白血病细胞生长。雷德帕斯能够抑制包括FLT3在内的多种激酶，通过与化疗联合，它可以在化疗大量清除白血病细胞的基础上，进一步抑制残留的、携带FLT3突变的白血病干细胞，起到协同增效的作用。

　　具体适应症为，与标准的阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗及阿糖胞苷巩固化疗联用，治疗新诊断的FLT3突变阳性急性髓系白血病成人患者。一项具有里程碑意义的关键临床试验表明，在化疗基础上加用雷德帕斯，相较于单纯化疗，显著提高了FLT3突变患者的无事件生存率和总生存率，这一获益使得它迅速成为该类患者标准治疗方案的一部分。治疗通常从每个化疗周期的第8天开始连续服用。常见的不良反应包括恶心、呕吐、黏膜炎、头痛、发热性中性粒细胞减少等，需要积极的支持治疗和管理。值得注意的是，雷德帕斯可能引起QT间期延长，治疗期间需定期监测心电图和电解质。

　　在米哚妥林问世前，伴有FLT3突变的急性髓系白血病患者预后极差，缺乏针对该靶点的有效药物。与传统的单纯化疗方案相比，雷德帕斯的加入是革命性的进步。相比于其他一些FLT3抑制剂可能主要用于复发难治setting，雷德帕斯的独特价值在于它被整合到了一线治疗的框架中，从治疗伊始就进行靶向干预，从而最大程度地改善长期预后。当然，其疗效与化疗的协同作用密不可分，它并非替代化疗，而是增强了化疗的效果。目前，对于FLT3突变阳性急性髓系白血病的治疗仍在不断演进，包括探索雷德帕斯与其他新型靶向药物或疗法的联合，以及其在移植前后的维持治疗作用。雷德帕斯的成功应用，充分证明了在急性白血病治疗中，依据基因分型进行个体化联合治疗策略的巨大潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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