瑞维美尼(Revuforj/revumenib)直接拮抗menin蛋白以纠正KMT2A重排白血病之根本

　　瑞维美尼是一款针对特定基因异常型急性白血病的口服靶向药物，用于治疗携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，其设计基于对疾病表观遗传驱动机制的深刻理解，通过抑制menin蛋白与KMT2A重组蛋白的相互作用，直接干预导致细胞恶性转化的核心转录程序，为这类高危白血病带来了机制全新的治疗选择。KMT2A基因重排是急性白血病中一种常见且与不良预后紧密相关的分子事件，多见于婴幼儿白血病及部分成人患者。异常的重排会产生致癌的KMT2A融合蛋白，该蛋白会异常招募menin等表观遗传调控因子，形成异常复合物并错误定位至基因组特定区域，进而激活一系列促进自我更新、阻滞分化的致癌基因表达，最终驱动白血病发生。瑞维美尼作为一种小分子抑制剂，能够高选择性地结合menin蛋白，破坏其与KMT2A融合蛋白之间的结合，瓦解这一致病复合物，从而逆转异常的表观遗传状态，促进白血病细胞分化和凋亡。

　　该药物的使用严格依赖于分子诊断，仅适用于经检测证实存在KMT2A重排的复发或难治性急性髓系白血病患者。在过往治疗选择有限、预后极差的这类患者群体中进行的临床试验显示，瑞维美尼单药治疗能够诱导产生具有临床意义的完全缓解，使得部分患者有机会接受后续的造血干细胞移植，为克服难治性疾病状态提供了关键路径。标准给药方案为每日两次口服。治疗过程中需要密切关注的不良反应主要包括分化综合征、QT间期延长以及常见的胃肠道症状等。其中，分化综合征源于药物诱导白血病细胞快速分化所引发的全身性炎症反应，可表现为发热、呼吸困难、低血压等多系统症状，需高度警惕并及时使用糖皮质激素等进行干预。

　　瑞维美尼的问世，在急性白血病治疗领域具有突破性意义。在它之前，KMT2A重排白血病尽管明确其分子病因，却长期缺乏直接针对该异常的特效靶向药物，治疗主要依赖高强度化疗和移植，疗效有限且复发率高。瑞维美尼是首款直接靶向menin-KMT2A相互作用界面的药物，其作用机制完全不同于传统的细胞毒性化疗，也不同于针对其他突变（如FLT3、IDH1/2）的靶向药，它从转录调控的源头进行干预，试图纠正疾病的根本驱动因素。与广泛作用于染色质修饰的药物相比，其靶点更为精准。它的成功不仅为患者带来了新的生存希望，更从临床层面验证了表观遗传靶向在急性白血病中的巨大潜力。未来，探索瑞维美尼与化疗、去甲基化药物或其他靶向疗法的联合应用，以提升缓解深度和持久性，并克服耐药，是必然的研究方向。瑞维美尼标志着对KMT2A重排白血病的治疗，从非特异性的细胞杀伤，正式迈入了针对核心致病机制进行精准纠错的崭新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(REVUFORJ/REVUMENIB)以表观遗传调控为机制攻克特定AML亚型的耐药难题

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