吉妥单抗/吉妥珠单抗(Mylotarg/Gemtuzumab)是全球首个靶向CD33的抗体偶联药物

　　吉妥单抗是一种开创性的抗体偶联药物，由靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体与强效的细胞毒性抗生素卡奇霉素共价连接而成，它被批准用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，以及与特定化疗方案联合用于2岁及以上新诊断的儿童患者，以及用于治疗复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病成人和儿童患者。其作用原理是利用抗体部分精确识别并紧密结合白血病母细胞表面高表达的CD33抗原，随后整个复合物被内吞入细胞，在溶酶体内卡奇霉素被水解释放，进而引起DNA双链断裂，最终导致肿瘤细胞凋亡。

　　在急性髓系白血病的治疗历史上，吉妥珠单抗的历程颇具代表性。它最初获批后因安全性问题曾退市，后经调整给药方案（如降低单次剂量、优化联合方案）并基于更严格的临床研究数据，最终重新获得批准。这一过程深刻体现了临床实践对药物风险获益比的不断再评估与优化。在治疗新诊断的急性髓系白血病老年（或不适合强化疗）患者中，研究显示，与单用化疗相比，联合吉妥珠单抗可带来更高的完全缓解率和更长的无事件生存期，为这部分预后较差的患者群体提供了明确的生存获益。

　　吉妥珠单抗最需要警惕的严重不良反应是肝窦阻塞综合征，这是一种可能危及生命的肝脏血管并发症，表现为黄疸、腹水、体重快速增加和肝肿大，风险在干细胞移植前后使用时会增加。其他常见且严重的不良反应包括严重的骨髓抑制（导致感染、出血风险增高）和输液相关反应。因此，治疗必须在有经验的医疗中心进行，并需对患者肝功能、血象进行严密监测。与传统的单纯化疗相比，其独特的不良反应谱要求医患双方具备充分的认识和风险管理能力。

　　吉妥单抗的价值不仅在于其自身疗效，更在于它验证了抗体偶联药物这一平台在急性白血病治疗中的可行性，并确立了CD33作为一个有效的治疗靶点。它的成功回归和临床应用，为后续更多新型靶向药物和抗体偶联药物的研发铺平了道路。对于CD33阳性的急性髓系白血病患者而言，无论是新诊断的特定人群还是复发难治的患者，吉妥珠单抗都代表了一种经过严格验证的、能够提高缓解深度和改善临床结局的重要靶向治疗选择，尤其是在联合治疗策略中扮演着关键角色。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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