普吉华/普拉替尼(Gavreto)是高选择性RET变异肿瘤的靶向药物

　　普拉替尼是一种强效、高选择性的口服转染重排原癌基因抑制剂，专门设计用于靶向携带RET基因融合或突变的癌细胞，通过精准抑制异常激活的RET蛋白，阻断其下游促增殖和生存信号通路，从而抑制肿瘤生长。它被批准用于治疗转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。用药前必须通过经过验证的检测确认肿瘤存在RET基因改变。

　　在针对RET融合阳性非小细胞肺癌的关键性临床试验中，普拉替尼在初治和经治患者中都显示出卓越的疗效。在经治患者中，独立评审委员会评估的客观缓解率达到61%，其中完全缓解率为5.6%。中位缓解持续时间为22.3个月。在初治患者中，客观缓解率更高，显示出其一线治疗的潜力。对于RET突变型甲状腺髓样癌，普拉替尼也带来了高缓解率和持久的疾病控制。患者通常每日一次口服固定剂量，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　与传统的、非选择性的多靶点激酶抑制剂相比，普拉替尼的高选择性是其最大优势。卡博替尼、凡德他尼等多靶点药物虽能抑制RET，但同时对血管内皮生长因子受体等其他多个靶点有较强抑制，导致广泛的副作用，如高血压、手足皮肤反应等，且对RET的抑制强度有限。普拉替尼则能更有效、更精准地抑制RET驱动信号，因此在RET变异肿瘤中实现了更高的客观缓解率和更深的疾病控制，并且其副作用谱有所不同。最常见的不良反应包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿等。此外，需要特别关注的严重不良反应包括间质性肺病/肺炎、肝毒性、出血事件以及高血压，治疗期间需进行定期的临床评估和实验室监测。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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