在非小细胞肺癌精准治疗飞速发展的当下,绝大多数EGFR突变亚型都拥有了成熟的靶向治疗方案,患者生存期与生活质量得到大幅提升。但EGFR 20号外显子插入突变一直是临床公认的“硬骨头”,堪称肺癌罕见靶点中的难治亚型。这类突变占所有EGFR突变肺癌的4%~12%,患者群体并不小众,却长期陷入无精准靶向药可用的困境。不同于常见的EGFR 19外显子缺失、L858R突变,EGFR 20号外显子插入突变结构特殊,传统一代、二代、三代EGFR靶向药均无法有效结合靶点,疗效微乎其微。过往临床只能依靠传统化疗、免疫治疗维持,有效率低、耐药快、副作用显著,患者预后极差,长期生存获益十分有限。二十年来,该类肺癌患者始终面临治疗手段匮乏、后线无药可医的绝境。而莫博替尼的获批上市,彻底终结了这一治疗困境,成为全球首款、目前唯一专门针对EGFR 20号外显子插入突变的口服靶向药物,实现了该领域二十年诊疗史上的重大突破,为无数晚期难治性肺癌患者点亮生存希望。
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