在一项针对678名患者(年龄范围从1.4岁到30.6岁)的随机III期研究中新诊断的可切除的高度骨肉瘤,在化疗(阿霉素、顺铂和甲氨蝶呤加或不加异环磷酰胺)中加入辅助药物米伐木肽,研究显示显著增加了患者的6年总生存期,并使死亡风险相对降低了28%。与单纯化疗相比,米伐木肽联合化疗导致QALY增量增加1.57(QALY预期值相对增加16.3%)。此外,与仅用化疗相比,米伐木肽加化疗增加的生命年数(LYG)为1.96年,LYG人的预期寿命相对增加了15.7%。米伐木肽是一种先天性免疫调节剂,可激活巨噬细胞和单核细胞,进而释放具有潜在杀瘤作用的化学物质杀灭肿瘤细胞。
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