替拉鲁替尼/替拉布替尼(Velexbru/tirabrutinib)给罕见病PCNSL治疗带来新希望！

　　替拉鲁替尼是一种第二代共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。这名字听起来有点复杂，咱们可以把它想象成一把神奇的“钥匙”。纳亚克医生说，BTK抑制剂这把“钥匙”可以干扰B细胞受体信号通路，就像给敌人的通讯线路搞破坏一样，“彻底改变”了多种B细胞淋巴瘤的治疗方式。而PCNSL这种疾病，根据它的生物学特性，BTK抑制剂这把“钥匙”也特别适合用来打开治疗它的大门。

　　目前，基于在日本进行的一项开放标签1/2期研究，替拉鲁替尼已经在日本、中国台湾地区和韩国被批准用于复发/难治性PCNSL。受到这些好结果的鼓舞，美国也赶紧启动了PROSPECT研究，而且美国食品药品监督管理局还授予替拉鲁替尼用于PCNSL的孤儿药资格。在PROSPECT研究里，有48例复发/难治性PCNSL患者参加。他们每天口服一次480毫克替拉鲁替尼，一直吃到疾病有进展或者出现不能接受的毒性反应。经过中位随访11.2个月后，研究交出了一份令人惊喜的“成绩单”。作为研究主要终点的总缓解率达到了66.7%，完全缓解率为43.8%，部分缓解率为22.9%。在这些患者里，有48%的人患的是难治性疾病，对一线治疗完全没反应。现在有这么好的缓解率，就好像给这些患者重新点燃了希望的火种。而且，当患者对治疗有反应时，他们的神经症状也会跟着改善，这就像是给患者带来了双重的福利。

　　除了缓解率，替拉鲁替尼的缓解持续时间也很值得关注。它的中位缓解持续时间是9.3个月。这可能听起来时间不算长，但对于PCNSL患者来说，已经是个了不起的进步了。因为PCNSL患者二线治疗的缓解期通常都很短，无进展生存期的中位值大概只有2至4个月。就好比原来患者只能在“安全区”待一小会儿，现在有了替拉鲁替尼，能在“安全区”待更长时间了。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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