伴随着基因检测技术的进步,急性髓系白血病不再被视作单一疾病,而是一组不同基因突变的疾病。假设两例急性髓系白血病患者,在显微镜下看,也许得的是同样的白血病,但从基因层面看,他们的基因突变和临床特征都完全不一样,所需要的治疗也并不一样。米哚妥林的获批主要基于一项国际多中心III期临床试验,研究者在美国血液病学会(ASH)2015年年会上公布了结果。研究纳入717例18岁~60岁、新诊断的FLT3突变阳性急性髓系白血病患者,随机分配进行米哚妥林+标准化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)或安慰剂+标准化疗。结果显示,与安慰剂相比,米哚妥林使死亡风险降低了23%。诊断4年后,接受米哚妥林治疗的患者,超过一半(51.4%)仍然生存。两组患者治疗后,能够进行干细胞移植的比例类似,所需治疗的时间也类似。
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