雷德帕斯/米哚妥林(Rydapt/midostaurin)用于携带FTL3突变的急性骨髓性白血病患者的治疗

　　急性骨髓性白血病（AML）是一种主要影响白细胞的血癌，与某些类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变的基因，包括最常见的AML相关突变之一FLT3。大约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。目前RYDAPT（米哚妥林）已被证实能帮助新诊断的FLT 3+AML患者延长生存期。米哚妥林是一种靶向治疗，属于一组叫做蛋白激酶抑制剂的疗法。蛋白激酶是一种能发出信号帮助细胞生长和分裂的酶。阻断它们可能有助于阻止白血病细胞的生长。RYDAPT被认为能阻断白血病细胞几种激酶的作用，这可能有助于阻止这些细胞分裂和生长。其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。

　　【米哚妥林的作用机制】

　　1.米哚妥林(Rydapt/midostaurin)中的活性物质米哚妥林(midostaurin)是一种激酶抑制剂，可以阻断几种促进细胞生长的酶，以此达到治疗的效果。

　　2.米哚妥林(Rydapt/midostaurin)能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林还能起到诱导细胞凋亡的作用。3.此外，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。

　　【米哚妥林的用法用量】

　　1.治疗急性髓性白血病（AML）的标准剂量为：50mg（2粒胶囊）/次，2次/日，口服，与食物同服。2.治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN），或肥大细胞白血病（MCL），其标准剂量为：100mg（4粒胶囊）/次，2次/日，口服，与食物同服。了解米哚妥林(Rydapt/midostaurin)推荐剂量和给药的完整信息，请参阅文献资源部分。

　　注意：请向您的主治医生咨询个人推荐剂量。

　　【米哚妥林特殊人群用药】

　　米哚妥林(Rydapt/midostaurin)对胎儿有致命危害，建议服药期间避免妊娠和哺乳。

　　【米哚妥林不良反应】

　　1.对于急性髓性白血病（AML）患者，常见的不良反应为：白细胞水平低；发热（发热性中性粒细胞减少症）；恶心、粘膜炎症（粘膜炎）2.对于侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN），或肥大细胞白血病（MCL），最常见的不良反应（≥20％）为：恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛和腹痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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