骨肉瘤是一种高度恶性的骨源性肿瘤,常见于青少年和儿童,具有快速生长和早期转移的特点。尽管手术切除和化疗在骨肉瘤治疗中取得了一定进展,但对于晚期、复发或转移性骨肉瘤患者,目前仍缺乏有效的标准治疗方案。确诊后的中位总生存期通常不到12个月。
CABONE是一项多中心、单臂、两阶段的2期临床试验,旨在评估卡博替尼在晚期尤文肉瘤和骨肉瘤中的疗效。研究纳入了45名骨肉瘤患者,给予卡博替尼(成人60 mg,儿童<16岁40 mg/m²)口服,每天一次,28天为一个周期。疗效:在可评估的42名骨肉瘤患者中,12%的患者在6个月内达到部分缓解,33%的患者在6个月内无疾病进展。中位无进展生存期(PFS)为6.7个月,中位总生存期(OS)为10.6个月。安全性:最常见的3-4级不良反应包括低磷酸盐血症、天冬氨酸转氨酶升高、手足综合征、气胸和中性粒细胞减少症。尽管不良反应较为常见,但未导致患者死亡。项来自希腊肉瘤和罕见癌症组的研究回顾性分析了16名晚期骨肉瘤患者使用卡博替尼的情况。结果显示,31.3%的患者需要将剂量减至40 mg,9/16的患者疾病稳定,中位无进展生存期为5个月。尽管未观察到客观缓解,但研究进一步证实了卡博替尼在骨肉瘤中的抗肿瘤活性。
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