FLT3突变是AML中最常见的突变之一,它会导致白血病细胞增殖过度和生存能力增强。格拉吉布通过抑制FLT3信号通路,阻断白血病细胞的异常增殖,从而延缓疾病的进展。在一项随机2期临床试验中,针对不适合进行强化化疗的高风险MDS患者,比较了格拉吉布100mg联合小剂量阿糖胞苷与低剂量阿糖胞苷的疗效和安全性。结果显示,格拉吉布组的完全缓解(CR)率显着更高(格拉吉布组为15%,低剂量阿糖胞苷组为2%)。在上述临床试验中,格拉吉布组的中位生存期(OS)也更长(分别为8.3个月和4.9个月),显示了其在延长患者生存期方面的积极作用。
在针对AML的临床研究中,
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