雷德帕斯/米哚妥林(Rydapt/midostaurin)是一种治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法的药物

　　米哚妥林属于FLT3抑制剂，是一种口服多激酶抑制剂，可抑制调控许多重要细胞过程的多种激酶，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。米哚妥林能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，对具有突变型FLT3、野生型FLT3及表达突变型FLT3受体的AML原始细胞均具有细胞凋亡作用。在FLT3靶点及适应症上，米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法的新药。在治疗急性髓性白血病时，米哚妥林通常与标准的阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗以及阿糖胞苷巩固化疗联合使用。具体用法为在化疗的特定阶段（如诱导期和巩固治疗期）口服米哚妥林，每日两次，持续一段时间。

　　米哚妥林的疗效评估基于一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验。该试验纳入了717名未经治疗的FLT3+AML患者，并将他们随机分配至安慰剂组或米哚妥林50 mg治疗组。在每个化疗周期的第8至21天，患者每天两次口服米哚妥林，随后在化疗周期结束后每天连续服用米哚妥林，直至完成12个周期的治疗。试验结果显示，与安慰剂组相比，接受米哚妥林治疗的患者总生存期（OS）有显著提高。具体而言，米哚妥林治疗组的风险比（HR）为0.77，且统计学上具有显著性（p=0.016），表明米哚妥林能显著延长患者的生存期。在临床试验中，至少20%的患者经历了包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖症和上呼吸道感染在内的常见不良反应。其中，发热性中性粒细胞减少症是两组中最常见的严重不良反应，发生率均为16%。

　　米哚妥林还用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM），包括伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的患者。在一项单臂开放标签研究中，患者接受米哚妥林100毫克口服每日两次的治疗。根据修正的Valent标准，证实完全缓解(CR)加不完全缓解(ICR)的比率对于侵袭性肥大细胞增多症（ASM）为38%，对于伴有血液肿瘤的肥大细胞增多症（SM-AHN）为16%。此外，一名肥大细胞白血病病患者(5%)达到了CR。对于AML患者，米哚妥林的推荐剂量为50mg，每日两次，在每次诱导和巩固化疗周期的第8至21天服用，并作为单一药物与食物一起服用，持续12个月。对于侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）患者，推荐剂量为每天两次100mg，并与食物一起服用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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