骨髓纤维化是一类进展性、难治性的骨髓增殖性肿瘤,属于血液系统重大疑难疾病。患者骨髓造血功能被异常纤维组织替代,会持续出现脾脏巨大、顽固性贫血、乏力消瘦、反复感染、出血等症状,疾病持续进展可诱发骨髓衰竭、急性白血病转化,预后极差。临床中,多数骨髓纤维化患者伴随血小板显著降低,尤其是血小板计数低于50×10⁹/L的重症患者,长期面临无药可用的绝境。传统JAK抑制剂普遍存在血小板毒性,用于极低血小板患者会进一步加重出血风险,属于用药禁忌,导致这类高危患者长期缺乏有效靶向治疗方案。
在骨髓纤维化治疗领域,极低血小板重症患者一直是被忽视的高危群体,无适配靶向药、传统治疗风险极高,是临床长期难以攻克的痛点。
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