维莫德吉(Vismodegib/Erivedge)作为Hedgehog通路抑制剂用于晚期基底细胞癌系统治疗

　　对于局部晚期或转移性基底细胞癌，当手术、放疗等局部治疗手段无法实施时，可供选择的治疗方案十分有限。维莫德吉是口服刺猬（Hedgehog）信号通路抑制剂，精准靶向这条促肿瘤生长通路，为这类患者带来首个全身性治疗方案。其适应症为无法经手术或放疗根治的晚期基底细胞癌，给药方式为每日口服一次，持续用药直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。该药物可阻断驱动肿瘤增殖的核心信号，临床试验显示，在局部晚期患者中客观缓解率良好，部分患者可达完全缓解；对于转移性患者，也能够实现肿瘤缩小与疾病控制，提供非手术的治疗途径。

　　ERIVANCE II期临床试验（NCT00833417）评估维莫德吉治疗晚期基底细胞癌，共纳入104例受试者，包含RECIST标准可测量的转移性基底细胞癌，或是不适合手术的局部晚期基底细胞癌。所有受试者每日服用150mg维莫德吉，直至疾病进展、毒性不可耐受或停药。独立评审结果显示，转移性疾病客观缓解率30%，局部晚期疾病客观缓解率43%；不少患者肿瘤明显缩小，但该变化未达到RECIST疗效判定标准。另一项BOLT II期研究（NCT01327053）评估索尼德吉，将局部晚期或转移性患者按1:2分为200mg每日组与800mg每日组。200mg组、800mg组分别有8%、3%患者持续治疗42个月；局部晚期患者中，200mg组客观缓解率56%，800mg组46%；转移性患者客观缓解率分别为7.7%和17.4%，该研究未发现新的重大安全隐患。

　　基底细胞癌发病和日光暴露高度相关，病灶多出现于头面、颈部、手背等长期日晒部位。目前认为该肿瘤起源于表皮多潜能细胞，单克隆抗体检测也证实其来源于表皮细胞。疾病预防上，青少年阶段就需要规避过度日晒，老年人同样需要做好皮肤防晒，同时积极治疗各类慢性皮肤病变，降低癌变风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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