BTK是B细胞受体信号通路中的关键激酶,BTK异常激活是套细胞淋巴瘤(MCL)、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)等B细胞恶性肿瘤发生发展的核心驱动因素。第一代BTK抑制剂开创了该类肿瘤的靶向治疗时代,但存在脱靶效应明显、不良反应发生率偏高的局限,部分患者难以耐受毒性而中断治疗。阿卡替尼作为第二代BTK抑制剂,经过分子结构优化,可高选择性抑制BTK,精准阻断肿瘤细胞的信号传导,从源头抑制肿瘤增殖与扩散,减少对正常细胞的干扰,改善治疗的安全性与耐受性。多项临床研究证实其临床价值:ELEVATE TN研究6年长期随访数据显示,初治CLL/SLL患者使用阿卡替尼,疾病或死亡风险下降76%,获得显著长期生存获益;国内牵头的ChangE III期试验表明,针对初治CLL/SLL患者,相比传统联合化疗,
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