吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)是急性髓系白血病靶向治疗的重要里程碑

　　吉妥单抗是靶向CD33的抗体药物偶联物（ADC）。CD33表达于髓系细胞表面，约90%急性髓系白血病（AML）患者的白血病细胞可检出该抗原。吉妥单抗由人源化抗CD33单抗、强效细胞毒药物卡奇霉素以及可裂解连接子构成。进入体内后，抗体片段特异性识别并结合白血病细胞表面CD33，随后被细胞内吞；连接子在胞内裂解，释放卡奇霉素，卡奇霉素损伤肿瘤细胞DNA、抑制细胞增殖，最终诱导白血病细胞凋亡。

　　吉妥单抗的适应症广泛，涵盖了新诊断的和复发/难治性的CD33阳性AML患者。对于新诊断的CD33阳性AML成人患者，吉妥单抗可以与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，作为诱导治疗和巩固治疗的一部分。临床试验ALFA-0701显示，接受吉妥单抗与化疗联合治疗的新诊断AML成人患者，总生存期（OS）和无事件生存期明显长于仅接受化疗的患者，中位OS分别为34个月和19个月，中位无事件生存期分别为19.6个月和11.9个月，且预后良好组和中等组患者获益更为显著。对于复发或难治性的CD33阳性AML患者，吉妥单抗也展现出了良好的治疗效果。无论是成人还是2岁及以上的儿童患者，吉妥单抗都可以作为单一药物或联合其他化疗药物进行治疗，为这些治疗选择有限的患者带来了新的生机。此外，吉妥单抗还是首款纳入儿童AML适应症的药物，为儿童白血病患者提供了更精准、更有效的治疗手段。

　　区别于传统化疗的非特异性杀伤，吉妥单抗依托ADC靶向递送特性，优先作用于CD33阳性白血病细胞，对正常造血干细胞损伤相对更小，提升疗效的同时降低毒副负担，对老年、不耐受强化疗的AML人群具备重要价值，是急性髓系白血病靶向治疗的重要里程碑。用药期间需严密监测肝损伤、出血、输注反应等不良反应，方案制定与疗效随访由血液专科医师负责。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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