KMT2A易位型急性白血病恶性程度高,多见于儿童与年轻成人,疾病进展迅速,复发之后常规化疗方案缓解率低、预后极差,很多患者在多线治疗后难以获得持久缓解,造血干细胞移植也常常受限于无法达到有效缓解状态。长期以来,该亚型白血病缺少针对性的靶向药物,临床治疗选择十分有限,是血液肿瘤领域公认的治疗难点。随着血液肿瘤靶向研发持续突破,全球首个Menin抑制剂
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