适加坦/吉列替尼(Gilteritinib)用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者

　　FLT3-ITD突变是急性髓系白血病里预后较差的高频驱动突变，复发风险高，传统挽救化疗获益有限。吉瑞替尼是一种口服、强效、高选择性的FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，专门用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，为这一预后不良的特定亚群提供了重要的靶向治疗手段。FLT3突变，尤其是内部串联重复突变，是急性髓系白血病最常见的基因变异之一，约占新发患者的30%，与高白细胞计数、高复发风险和不良预后密切相关。适加坦能同时抑制FLT3的内部串联重复突变和酪氨酸激酶结构域点突变，通过阻断FLT3信号通路及其下游的STAT5、MAPK和PI3K/AKT通路，诱导白血病细胞凋亡。在联合治疗方面，它也被批准与强化疗联合用于新诊断的FLT3突变急性髓系白血病患者的诱导和巩固治疗。

　　其单药治疗复发难治患者的疗效在一项关键三期临床试验中得到证实。与挽救性化疗相比，吉瑞替尼治疗组的中位总生存期显著延长，达到9.3个月，而化疗组仅为5.6个月。适加坦组的完全缓解率加完全缓解伴部分血液学恢复的比率为34%，也优于化疗组的15.3%。此外，达到完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的患者，其中位缓解持续时间超过11个月。该药的标准剂量为每日一次，每次120毫克，口服给药，治疗应持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　吉瑞替尼的安全性总体可控。常见的不良反应包括转氨酶升高、恶心、呕吐、腹泻、疲劳、肌痛、腹痛等。需要特别关注的是，治疗期间可能出现分化综合征，这是FLT3抑制剂一类特定的不良反应，表现为发热、呼吸困难、胸腔积液等，需及时使用皮质类固醇处理。此外，可逆性后部脑病综合征和心电图QT间期延长也是需要监测的潜在风险。与传统的挽救性化疗相比，适加坦为FLT3突变复发难治患者提供了疗效更优、耐受性相对更好的口服靶向选择。在实际临床应用中，它不仅延长了患者生存，也为部分适合的患者后续接受异基因造血干细胞移植创造了宝贵的桥接机会，已成为该类患者标准治疗路径中的关键一环。

　　用药前完善FLT3基因检测是筛选获益人群的核心。临床监测重点包含肝功能、心电图、神志与呼吸状态，警惕分化综合征、QT延长、可逆性后部脑病综合征。作为口服靶向药，它改变了FLT3突变复发难治AML的后线格局，同时初治联合化疗方案也进一步拓宽了适用场景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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