首款RET抑制剂塞尔帕替尼(Selpercatinib)被FDA批准上市

2020-10-14 作者：康必行海外就医

非小细胞肺癌中，仅有1%-2%的患者存在RET基因融合，多为与KIF5B基因的融合，也就是说RET基因和KIF5B基因融合在一起，形成了一个新的基因，这种基因的出现会让癌细胞不受控制的恶性增值。2020年5月8日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准了塞尔帕替尼(Selpercatinib)（RETEVMO，礼来公司）上市，成为全球首款用于治疗携带RET基因变异的癌症患者的精准疗法。

　　生产厂家：礼来

　　FDA批准时间：2020年5月8日

　　塞尔帕替尼(Selpercatinib)适应症：

　　1、成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者；

　　2、≥12岁的患有全身性或复发性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）的成人和儿科患者，需要进行全身治疗；

　　3、年龄≥12岁且患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成年和儿科患者，需要全身治疗并且对放射性碘具有难治性（如果合适的话，需要放射性碘）。

　　临床数据：此次获批是基于I / II LIBRETTO-001试验数据。

　　1.非小细胞肺癌（NSCLC）：

　　在入组非小细胞肺癌队列有105例经过重度治疗的RET融合患者以及39例未经治疗的RET融合患者。对于如此晚期的患者，总的客观缓解率（ORR）达到64％，其中81%的患者持续应答≥6个月。

　　2.甲状腺髓样癌（MTC）

　　MTC组包括≥12岁的晚期或转移性RET的成年和儿科患者。这些患者中有143例是既往接受过卡博替尼，凡德他尼（vandetanib）或两者都接受过治疗的非常晚期的和处治的患者。

　　在先前接受治疗（卡博替尼或vandetanib）的55位患者中，客观缓解率（ORR）为69％，有76％的患者持续缓解时间≥6个月。在未接受的患者中，ORR为73％，有61％的患者持续缓解时间≥6个月。