鲁索替尼(Ruxolitinib)用于原发性骨髓纤维化的效果有明显的改善吗？

       骨髓纤维化简称为髓纤，该疾病是一种很少见的疾病，典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同阶段的骨质硬化。原发性骨髓纤维化疾病是因为造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD）。原发骨髓纤维化的医治主要是支持医治，包括输血。血小板增多能够给予羟基脲。低危、无病症的患病者能够观察不予医治。

　　骨髓纤维化（Myelofibrosis,简称MF）是一种攻击性、坚持性、衰弱性的血液系统癌症，中高度危险患病者的中位生存期仅为2-4年。严重影响患病者生活质量，脾脏相关的病症有早饱、腹部不适、腹部痛苦，预后体质相关的病症有夜汗、体重下降和发烧，其他病症包括骨痛、疲劳、活力下降、失眠等，其中疲劳是十分常见的病症。

       感染相关不良有尿路感染、带状疱疹、脓毒症、结核，血液淋巴系统不良反应有贫血、血小板降低症、中性粒细胞降低症，流血相关的不良反应有颅内出血、胃肠出血、瘀伤其他出血（包括鼻出血、做完手术后出血和血尿），代谢与营养失调不良反应有体重延长、高胆固醇血症，神经系统不良反应有头晕、头痛，胃肠道不良反应有腹胀、便秘，肝脏不良反应有丙氨酸转氨酶上升、天冬氨酸转氨酶增高，血管不良反应有高血压。

　　2011年11月美国食品和药品管理局（FDA）批准鲁索替尼(ruxolitinib)用于医治骨髓纤维化（MF）患病者。2017年3月10日，鲁索替尼(ruxolitinib)获得国内CFDA批准用于中危或高度危险的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患病者的医治。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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