美国食品和药物管理局(FDA)已受理靶向抗癌药
PRD和BTD是FDA创立的2个新药审查通道,其中PRD授予能够在治疗、诊断或预防疾病方面与已上市药物相比具有显着改善的药物,获得PRD的药物,FDA将给予加速审查并在6个月完成审查,而非标准的10个月。BTD则旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明与现有药物相比能够实质性改善病情的新药,获得BTD的药物,在研发时将得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导,保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
此次sNDA,纳入了II期临床研究VE-BASKET的数据。该研究是一项开放标签、非随机、篮子(basket)研究,调查了威罗菲尼用于BRAF V600突变阳性癌症及其他疾病的治疗潜力,包括ECD.来自22例ECD患者的最终结果显示,采用实体瘤疗效评价标准 1.1[RECIST 1.1]评价,
篮子设计(basket design)是一种创新性的、革命性的临床试验设计,是癌症精准医疗的一个巨大进步,这种设计不分肿瘤类型和部位,而是根据生物标志物来分型、研究肿瘤,使研究人员能够同时评估多种疾病,有助于更快地收集数据并加快开发有望解决高度未满足医疗需求的药物。
ECD是一种极其罕见的非朗格汉斯细胞组织细胞增生症(non-LCH),罕见到很难确定该病确切的患病率和发病率。根据现有的公开数据,据估计,在美国ECD病例数少于500例。超过50%的ECD患者为BRAF V600突变阳性疾病。目前,针对ECD尚未开展大规模的临床研究,也还没有获批治疗ECD的药物。
罗氏首席医疗官和全球产品开发总监Sandra Horning博士表示,该公司一直致力于为罕见病患者群体带来创新的治疗方案,此次sNDA提交,是基于威罗菲尼在横跨同一基因突变不同类型疾病中开展的创新性设计的临床研究结果。该公司期待着FDA能尽快批准威罗菲尼,如果获批,该药将成为首个治疗ECD的药物。
威罗菲尼是一种BRAF抑制剂,旨在抑制某些突变类型的BRAF,这是一种重要的细胞信号通路蛋白,帮助控制细胞的生长和存活。BRAF绝大部分突变形式为V600突变,主要发生于黑色素瘤、结直肠癌和甲状腺癌中。在癌细胞内,BRAF V600突变引发下游MEK-ERK信号通路持续激活,导致癌细胞的生长,该突变对肿瘤的生长增殖和侵袭性转移至关重要。
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