多发性骨髓瘤患者如何使用卡非佐米(Carfilzomib/Carfilnat)？

      卡非佐米是一种静脉给药的不可逆蛋白酶体抑制剂，该药于2015年获批上市，是美国市场首个用于组合疗法治疗复发性多发性骨髓瘤的抑制剂。ARROW研究是比较2种不同的卡非佐米给药方案的首个也是唯一一个随机III期研究。来自该研究的结果显示，患者可以从每周一次卡非佐米方案中获得更好的临床受益。该研究表明，与每周2次27mg/m2剂量卡非佐米与地塞米松联合治疗方案（每周2次Kd27）相比，每周一次70mg/m2剂量卡非佐米与地塞米松联合治疗方案（每周一次Kd70）具有更优的无进展生存期（PFS）和总缓解率（ORR），同时具有可比的安全性。

　　多发性骨髓瘤（MM）是一种无法治愈的血液系统恶性肿瘤，特征为缓解和复发反复循环。该病是一种罕见的极具侵袭性疾病，约占所有癌症类型的百分之一。蛋白酶体在细胞功能和生长过程中发挥重要作用，可降解受损或不再需要的蛋白质。卡非佐米已被证明能够阻断蛋白酶体，导致蛋白质在细胞内过量聚集。在一些细胞中，卡非佐米可引起细胞死亡，尤其是多发性骨髓瘤细胞。

　　卡非佐米Carfilzomib临床试验结果

　　1.来那度胺联合地塞米松加用卡非佐米治疗复发多发性骨髓瘤，具有空前的疗效。

　　2.来自斯科茨代尔亚利桑那州梅奥诊所的A. Keith Stewart 博士根据研究结果表明，三药物联合治疗首次复发性多发性骨髓瘤患者无病进展生存期超过两年，肯定了三药联合的疗效 。

　　3.尽管这次试验中期数据分析均未得到两组中位总生存期，但加用卡非佐米组趋向更长的总生存期（加用卡非佐米组为73.3%，对照组为65%），此试验结果并未超过统计学家在实验开始时设定的统计学范围。

　　4.更为重要的是，增加了卡非佐米并没有显著增加毒副作用，且生活质量评分也较对照组高。此项试验带来的另一个重要信息是三药联合较两药联用总有效率显著增高，两组分别为 87.4%、66.9%；三药联合完全缓解率相较高出 3 倍以上，两组分别为31.8%、9.4%。

　　5.通过在治疗多发性骨髓瘤的金标准中加入卡非佐米，可见到前所未有的缓解持续时间，且没有增加毒性，这对复发和需大剂量预处理患者来说有非常可观的前景。这些结果可能为复发和需大剂量预处理患者治疗建立一种新的治疗标准。这一中期分析结果登载于《新英格兰医学杂志》上。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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